4月12日，新英格蘭雜志(New England Journal of Medicine)發表了迄今為止規模最大的一項兒童急性淋巴細胞白血病(ALL)研究結果，對于誘導化療無效的兒童ALL患者來說，干細胞移植或許不是較好的治療方案。這一結論或改變目前的臨床治療方案。

　　兒童ALL十分罕見，僅占總數的2%-3%，屬于高風險人群。目前當此類患者誘導治療無效時，醫生通常會選擇干細胞移植進行治療。而此項研究發現，6歲以下的B前體淋巴細胞白血病患者采用化療的效果要優于干細胞移植。

　　研究作者之一的St. Jude兒童研究醫院腫瘤部門主任Ching-Hon Pui博士說，這項結果令人十分驚喜，這說明對于某些患者來說采用化療會是更好的方法，而不是大多數兒童腫瘤專家認為的較好治療方案干細胞移植。

　　我相信目前的證據已經足夠支持此療法應用于臨床，Ching-Hon Pui博士說。

　　誘導治療通常包含3-4種藥物，包括，類固醇，長春新堿，天門冬酰胺及danorubicin。分析發現，誘導治療失敗的患者預后較差，10年生存率只有32%，而誘導治療后進行移植或化療的患者治療率很高，在發達國家約為80%-90%。

　　誘導治療失敗在臨床上十分罕見，發生率只有2%-3%，但卻是兒童ALL患者最不利的結果之一。

　　研究人員在美國、、14個研究中心， 年-年間，年齡為0-18歲的44，017名新診斷ALL患者中篩選出名(2.4%)誘導治療失敗的病例。研究發現誘導治療失敗的患者間具有高度不一致性，患者的預后效果取決于后繼治療。T細胞白血病患者進行異基因干細胞移植的效果優于化療，相反的，無其他不良特征的 B前體淋巴細胞白血病患者(約占總數的25%)進行化療的效果更佳。

　　另外，13%的誘導治療失敗患者有染色體，由于靶向藥物如伊馬替尼(格列衛)可改善其預后，未被納入分析。

　　研究人員說，預后較好的患者是年齡小于6歲或有高度超二倍體的 B前體淋巴細胞白血病患者。該亞組人群單純使用化療的10年生存率為72%，這一結果相比于誘導治療失敗患者32%的生存率要好得多。分析顯示，異體干細胞移植對于年齡小于6歲、誘導失敗、細胞遺傳學特征無高風險的前B細胞ALL患者無益。

　　鑒于此結果，Pui博士表示，不推薦1~6歲的無其他高風險的 B前體淋巴細胞白血病兒童進行移植。應首先使用高劑量甲氨蝶呤和巰基嘌呤治療，治療效果良好的病人繼續強化化療，效果較差的病人再考慮移植。